瑞士拉亨–(美国商业资讯)–Octapharma今天宣布，有关Nuwiq®在重度血友病A初治患者(PUP)中的免疫原性的NuProtect研究终局结果发表于顶尖医学期刊《血栓形成和止血》(Thrombosis and Haemostasis)（Liesner RJ等。“Simoctocog Alfa (Nuwiq®)用于重度血友病A初治患者：NuProtect研究终局结果”https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/s-0040-1722623）。
NuProtect研究(NCT01712438; EudraCT 2012-002554-23)为前瞻性、跨国、开放、无对照III期研究，于2013年3月启动，旨在评估Nuwiq®的免疫原性、有效性和安全性。该研究募集的患者来自17个国家38家研究单位，年龄和种族不限，随访患者100个暴露日或最长达5年。NuProtect研究入组患者达110例，是调查单一产品用于真性PUP的样本量最大的临床研究。
在105例接受Nuwiq®预防和治疗出血的可评估重度血友病A PUP中：
- 16.2% (17/105)的患者出现高滴度抑制因子
- 10.5% (11/105)的患者出现低滴定抑制因子，其中5例属一过性
- 26.7% (28/105)的患者出现任意一种抑制因子
NuProtect研究的协调研究者、英国伦敦大奥蒙德街儿童医院临床医生Ri Liesner博士评论道：“NuProtect研究显示，起始就用Nuwiq®治疗的PUP，出现抑制因子的风险较低。上述数据显示，Nuwiq®对重度血友病A新诊断患者可能是有吸引力的选择，这些患者为幼儿，属于脆弱的患者亚群。”
出现替代第八因子(FVIII)的抑制因子对于医生以及患者及其家属是一大担忧，特别是在初次开始治疗时。抑制因子使FVIII治疗失效并可限制治疗选择。
上述数据充实了接受Nuwiq®治疗和预防出血的血友病A患者中的丰富临床经验。
Octapharma 血液科国际业务部主管Larisa Belyanskaya表示：“Nuwiq®是在人类细胞系中开发的，目标是将PUP出现抑制因子的风险降至最低。我们很高兴能分享上述阳性数据，这些数据反映了这一目标，我们希望它们将有助于应对这一关键的治疗挑战。”
Octapharma董事会成员Olaf Walter评论道：“我们知道血友病A患者面临终其一生的治疗决策。上述数据彰显了Nuwiq®有望在PUP及家属启动治疗时使他们感到安心。该论文让我们更接近Octapharma的目标，即让所有患者过上健康的生活。”
今年初，美国食品药品监督管理局(FDA)核准将NuProtect研究的免疫原性数据纳入Nuwiq®处方信息。关于来自NuProtect研究的其他分析的更多论文发表正在规划中。
该指南的联名作者、加拿大麦克马斯特大学儿科学教授Anthony Chan教授表示：“恭喜并感谢Octapharma开发Nuwiq、赞助该试验，并为血友病A患者提供很好的治疗药物。”
Octapharma同时感谢所有参研中心以及患者及其医护人员对该研究的贡献。
关于Nuwiq®
Nuwiq® (simoctocog alfa)是第四代重组第八因子(rFVIII)蛋白质，在人类细胞株中生产，未经化学修饰或任何其他蛋白质融合1。其培养不含人源性或动物源性添加物，不含非人类蛋白质抗原决定簇，与von Willebrand因子的亲和力高1。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验，涉及201例次重症血友病A经治患者（PTP；190人），其中包含59例儿童1。Nuwiq®的剂量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU包装2。Nuwiq®获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A患者（先天性FVIII缺乏）的出血2。
1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.
2. Nuwiq® Summary of Product Characteristics.（Nuwiq®产品特性概述）
关于血友病A
血友病A是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色体连锁遗传性出血性疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。全球每1万名男性中约有一名受累。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。
关于Octapharma
Octapharma总部位于瑞士拉亨，是全球首屈一指的人类蛋白质制造商，致力于开发和生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。
Octapharma在全球雇用了9,000多名员工，凭借以下三大领域的产品为118个国家病患的治疗提供支持：血液科、免疫疗法和重症监护。
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施，在欧洲和美国运营着160多个血浆捐赠中心。
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