瑞士拉亨–(美国商业资讯)–Octapharma今天宣布，样本量最大的第VIII因子(FVIII)单一产品用于重症血友病A真性PUP的NuProtect前瞻性研究终局结果今天在佛罗里达州奥兰多召开的美国血液学会(ASH) 2019年会上口述呈报。
NuProtect是前瞻性、跨国、开放、非对照III期研究，评估人类细胞系衍生重组FVIII Nuwiq® (simoctocog alfa)在重症血友病A PUP中的免疫原性、有效性和安全性。英国伦敦大奥蒙德街儿童医院的Ri Liesner博士首次呈报Nuwiq® (simoctocog alfa)在PUP中随访最长达100个暴露日的免疫原性、有效性和安全性终局数据。
该研究的主要研究者Liesner博士评论道：“NuProtect研究为我们认识影响血友病A中抑制因子发生的各类因素做出了宝贵贡献，并将有助于知照PUP的治疗决策。”
治疗重症血友病A PUP时，发生拮抗FVIII的中和抗体是最严重的问题。NuProtect研究的105例患者中，高滴度抑制因子累积发生率为17.6%，所有抑制因子累积发生率为27.9%。Liesner博士在SIPPET研究数据的背景中讨论了上述结果，SIPPET中，高滴度抑制因子累积发生率，接受仓鼠细胞系衍生重组FVIII产品的患者为28.4%，接受血浆衍生FVIII产品治疗的患者为18.6%。
有趣的是，基础F8基因突变分析显示，NuProtect研究中非空突变患者没有一例发生Nuwiq®的抑制因子。
Liesner博士评论道：“该数据提示，Nuwiq®在PUP中的免疫原性风险低，与仓鼠细胞衍生重组FVIII产品相比，其特性更接近血浆衍生FVIII产品。这个相对庞大的临床数据集支持PUP使用Nuwiq®。”
该数据同时展示了Nuwiq®预防和治疗PUP出血的有效性和安全性。在所有50例接受Nuwiq®连续预防性治疗的患者中，预防自发性出血事件的有效性均评为“优秀”。93%的出血发作中，按需治疗评为“优秀”或“良好”，19台受评手术中，作为手术预防性治疗的有效性评为“优秀”或“良好”者占95%。Nuwiq® 耐受良好，研究者仅报告1例疑似与治疗相关的严重不良事件（需要住院的轻度皮疹），该事件缓解后，治疗继续进行。
Octapharma血液学IBU主管Larisa Belyanskaya博士表示：“Nuwiq®用于这一挑战性患者群体的数据如此激动人心，我们为能够传播该数据感到自豪。这一里程碑研究扩大了Nuwiq®的丰富临床经验，在Nuwiq®对血友病患者从最初治疗到长期保护的所有临床阶段价值的展示中代表了重要的进步。”
Octapharma董事Olaf Walter补充道：“我们认为，Nuwiq®的免疫原性反映了其人类细胞系来源，更广义而言，反映了Octapharma采用人类蛋白质来改善患者生活的方法学依据。上述数据展示了本公司战略的价值，显示了Octapharma对出血障碍群体的不懈承诺。”
关于血友病A
血友病A是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色体连锁遗传性出血性疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。全球每1万名男性中约有一名受累。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。
关于Nuwiq®
Nuwiq® (simoctocog alfa)是第四代重组第八因子(rFVIII)蛋白质，在人类细胞株中生产，未经化学修饰或任何其他蛋白质融合1。其培养不含人源性或动物源性添加物，不含非人类蛋白质抗原决定簇，与von Willebrand因子的亲和力高1。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验，涉及201例次重症血友病A经治患者（PTP；190人），其中包含59例儿童1。NuProtect研究评估Nuwiq®用于既往未曾治疗的患者(PUP)。66例患者的中期分析显示，高滴度抑制因子累积发生率为12.8%，所有抑制因子累积发生率为20.8% 2。Nuwiq®的剂量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU 3。Nuwiq®在59个国家获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A患者（先天性FVIII缺乏）的出血3。
关于NuProtect研究
NuProtect (NCT01712438)前瞻性、多中心、跨国、开放、非对照III期研究评估Nuwiq®在既往未曾暴露于任何 FVIII浓缩物或含有FVIII的血制品的重症血友病A患者中的免疫原性、有效性和安全性。患者接受Nuwiq® 治疗，疗程为100个暴露日或最长达5年。该研究在17个国家38家单位开展。合计入组110例患者。其中108例接受Nuwiq®治疗。
关于Octapharma
Octapharma的愿景是：“我们的激情驱动我们提供促进人类生活的新健康解决方案”。Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。本公司的价值是主人翁精神、诚信、领导力、可持续性和企业家精神。
2018年，公司实现了18亿欧元的营收，3.46亿欧元的运营收入，并对研发和资本支出投资2.4亿欧元，用于确保公司未来的发展。Octapharma在全球雇用了约8,314名员工，用以下三大领域的产品为115个国家病患的治疗提供支持：
- 血液科（凝血障碍）
- 免疫疗法（免疫障碍）
- 重症监护（出血处治和功能性容量补充）
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施。
1. Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
2. Liesner R et al. Haemophilia 2018; 24:211-20.
3. Nuwiq® Summary of Product Characteristics（Nuwiq®产品特性摘要）.
武田呈报的ALK+ NSCLC长期数据显示，ALUNBRIG® (brigatinib)在2年随访期之后继续展示一线治疗中的优效性
Octapharma宣布，Nuwiq (simoctocog alfa)用于既往未曾治疗的患者(PUP)的NuProtect研究的最终结果将在ASH 2019上呈报
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