中國蘇州–（美國商業資訊）–華毅樂健生物科技有限公司（華毅樂健）是一家專注於發現及開發創新型基因治療產品，以實現「偉大科學造福人類健康」的生技企業。該公司宣布已於2023年5月17日前成功完成GS1191研究者自行發起之臨床試驗(IIT)所有12名患者的入組。作為一種治療A型血友病(HA)的創新型基因治療產品，GS1191是目前中國首個完成IIT研究患者入組的產品。華毅樂健還宣布，第一名患者已在中國第一階段臨床試驗中給藥（協定號：GS1191-0445-GTHA-CN01)，旨在評估GS1191對重度A型血友病患者的療效。
IIT是一項單臂、開放標籤、單劑量給藥的臨床試驗，旨在評估GS1191對於18歲以上內源性因子VIII (FVIII)活性低於1 IU/dL （小於1%）的HA患者的安全性和耐受性。12例HA患者被分為兩個劑量組(2E12 vg/kg組6例，4E12 vg/kg組6例）。最後一名患者於2023年5月17日入組，截至2023年8月9日，所有入組患者在給藥後至少觀察了12週。初步結果表明，GS1191能持續顯著提高內源FVIII活性。所有入組患者在接受GS1191輸注後，年度出血率(ABR)均顯著降低。目前，4E12 vg/kg劑量組的所有患者FVIII活動正常，給藥後未觀察到出血事件發作。IIT研究中報告的大多數不良事件(AE)嚴重程度為1級。在接受3級或以上劑量的任何患者中均未觀察到不良事件，這表明了良好的安全性。
GS1191於今年1月獲得中國國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)的臨床試驗批准。中國藥監局於2023年1月批准了IND。這項多中心、單臂、開放標籤、單劑量給藥的第一階段研究旨在評估嚴重HA患者單次靜脈輸注不同劑量GS1191的安全性、初步療效和載體動力學特徵，並根據患者的利/害概況來確定第2、3階段臨床研究的劑量。第一例患者已於2023年8月2日在中國進行第一階段臨床試驗。
華毅樂健共同創辦人兼執行長吳鳳嵐博士表示：「作為公司自主研發的首款旗艦基因治療產品，華毅樂健的GS1191已成功完成第一階段首例患者和IIT研究的全部入組。我們感謝研究人員、患者和他們的家屬，以及我們的團隊，為HA患者提供有效和有價值的治療。」
GS1191是中國首個獲得IND批准的HA基因治療產品。吳鳳嵐博士進一步表示：「IIT出色的安全性和有效性資料給整個團隊帶來了巨大的信心。華毅樂健致力於開發創新的基因治療產品，在基因層面徹底改變患者的生活品質，重塑A型血友病的臨床治療模式。」
關於血友病
血友病是一種x連鎖隱性遺傳性出血性疾病。流行病學估計中國約有12萬血友病患者。這種疾病可分為A型血友病 (HA)和B型血友病 (HB)。HA約占所有血友病患者的85%，使其成為最普遍的亞型。血凝素是由編碼FVIII的基因突變引起凝血因子VIII的遺傳缺陷引起的。HB約占所有血友病病例的15%，由F9基因突變引起，導致凝血因子IX的遺傳缺乏。因子VIII比因子IX更大，使其更難以通過基因治療傳遞。成功輸送VIII因子意味著從技術上講，同一團隊應該能夠輸送IX因子。
血友病的主要表現是小傷後自發性出血或大出血。血友病的標準臨床治療包括使用凝血因子替代治療，需要終身定期注射蛋白質，這給患者、其家庭和社會帶來了重大的經濟負擔。基因療法是一項尖端技術，有可能通過一次注射治癒血友病患者。
關於GS1191-0445注射
GS1191是一種實驗性腺相關病毒(AAV)基因療法，用於治療A型血友病。GS1191可以將FVIII基因傳遞給A型血友病患者體內，並通過單劑量靜脈輸注實現基因的長期表達，從而長期提高和維持內源性FVIII活性。作為一種創新療法，其目標是通過解決根本原因和預防出血事件，實現單劑量、長期療效的治療效果。
GS1191是第一個於2023年1月獲得NMPA IND批准的基因治療產品，也是第一個在中國完成IIT患者入組的產品。
關於華毅樂健
華毅樂健由中國生物醫學研究領域的領軍人物饒毅博士於2019年創立，致力於運用「偉大科學造福人類健康」。公司自主研發了全球首屈一指的高效GritPAC和GritOcul平台。華毅樂健將對疾病遺傳學和生物學的基本理解與分子生物學的現代科技相結合，開發了罕見疾病與常見疾病的眾多產品管線，以滿足病患未得到滿足的醫療需求，改善中國乃至全世界人民的健康。
近期新聞： 華毅樂健在中國蘇州啟動商業GMP設施
華毅樂健在中國重度A型血友病患者的第一階段臨床試驗中實現首名患者服藥（照片：美國商業資訊）
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