瑞士拉亨–(美国商业资讯)–作为本周欧洲血友病和相关疾病学会(EAHAD)大会第13届年会的赞助商，Octapharma发挥了举足轻重的作用，此次大会于2020年2月5日至7日在荷兰海牙召开。Octapharma在大会上的活动包括一场专注于满足血友病A患者需求的科学研讨会。
研讨会“化解血友病A的挑战：Nuwiq® (simoctocog alfa)的有效性、免疫原性和抑制因子处治”讨论人类细胞系源性重组FVIII (rFVIII) Nuwiq®的最新进展，以及增进对每一位血友病A个体最佳治疗方法认识的新方法。研讨会由意大利米兰综合大医院Maria Elisa Mancuso主持。
领先专家们呈报了Nuwiq®有效性和免疫原性关键数据。英国伦敦皇家伦敦医院的John Pasi描述了NuPreviq研究患者按药代动力学(PK)个体化评估而采用不同预防性治疗方案的转归。40例患者中多数(90%)使用Nuwiq®个体化预防性治疗期间未见自发性出血，85% (34/40)的患者接受每周两次或更少治疗，证明Nuwiq®个体化预防性治疗有助于确定哪些患者能受益于较少次数给药，同时保持有效的出血保护。Nuwiq®产品特性摘要2019年修订版纳入了上述数据。John Pasi同时分享了指导预防性治疗的群体PK分析工具的最新信息。
既往未治患者(PUP)出现抑制因子的风险仍值得关注。英国伦敦大奥蒙德街医院Ri Liesner呈报了NuProtect的终局结果，NuProtect是单一FVIII产品(Nuwiq®)用于真实PUP的样本量最大的前瞻性研究。在接受Nuwiq®的105例PUP中，抑制因子和高滴度抑制因子的累积发生率分别为27.9%和17.6%。Liesner博士同时强调，NuProtect研究中，伴非空F8突变的PUP均未出现抑制因子。上述数据表明，与SIPPET研究分析的仓鼠细胞系源性rFVIII产品相比，Nuwiq®的免疫原性较接近含von Willebrand因子(VWF)的血浆源性FVIII 1,2。
德国默费尔登-瓦尔多夫(Mörfelden-Walldorf)莱茵血友病中心的Carmen Escuriola在研讨会上介绍的信息概述了一些正在采取的策略，以认识不同治疗方法对血友病A患者和抑制因子的影响。对诱导免疫耐受的影响因素以及不同治疗策略对包括关节健康在内的长期转归的影响的认识在增加，这将有助于为伴抑制因子的患者的治疗提供决策依据。
瑞士苏黎世Balgrist Campus AG的科学家Sander Botter在研讨会收场时讨论了FVIII在止血范畴内外的作用和FVIII在血友病A治疗中更广义的重要性。Botter博士强调了FVIII可能对关节和骨骼健康至关重要的证据，并呈报了一批有望对治疗选择影响血友病A患者骨骼和关节健康进行定性的新研究。
Octapharma血液科国际业务部主管Larisa Belyanskaya博士表示：“我们很荣幸能够分享Nuwiq®出众的数据，这些数据证明，Nuwiq®对满足血友病A患者从首次治疗到长期保护的需求是有价值的。”
Octapharma董事Olaf Walter补充道： “此次研讨会真正展示了我们Octapharma改善出血性疾病患者生活的承诺。我们很荣幸能够继续分享Nuwiq®的收益，我们认为，这些收益表明，我们开发人类细胞系源性重组FVIII的方法是成功的。”
关于血友病A
血友病A是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色体连锁遗传性出血性疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。全球每1万名男性中约有一名受累。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。
关于Nuwiq®
Nuwiq® (simoctocog alfa)是第四代重组第八因子(rFVIII)蛋白质，在人类细胞株中生产，未经化学修饰或任何其他蛋白质融合3。其培养不含人源性或动物源性添加物，不含非人类蛋白质抗原决定簇，与von Willebrand因子的亲和力高3。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验，涉及201例次重症血友病A经治患者（PTP；190人），其中包含59例儿童3。NuProtect研究评估Nuwiq®用于既往未曾治疗的患者(PUP)。Nuwiq®的剂量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU 4。Nuwiq®在61个国家获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A患者（先天性FVIII缺乏）的出血5。
关于Octapharma
Octapharma的愿景是：“我们的激情驱动我们提供促进人类生活的新健康解决方案”。Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。本公司的价值是主人翁精神、诚信、领导力、可持续性和企业家精神。
Octapharma在全球雇用了约8,314名员工，用以下三大领域的产品为115个国家病患的治疗提供支持：
- 血液科（凝血障碍）
- 免疫疗法（免疫障碍）
- 重症监护（出血处治和功能性容量补充）
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施。
1 Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016; 374:2054-64.
2 Liesner RJ et al Blood. 2018; 13 March (e-letter).
3 Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
4 Nuwiq Summary of Product Characteristics（Nuwiq产品特性摘要）.
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Octapharma在国际血栓和瘀血学会(ISTH) 2019年大会上呈报Nuwiq造福血友病A患者的新数据
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